- LIVMARLI是第一款也是唯一獲台灣核准用於治療Alagille綜合徵(ALGS)膽汁瘙癢的藥物
- LIVMARLI已獲批准用於治療ALGS引起的膽汁瘙癢,地區包括美國、加拿大、歐洲、中國大陸以及全球其他地區
北京和麻省伯靈頓,2023年10月9日—康諾亞藥業(1228.HK),一家總部位於中國的全球生物製藥公司,致力於研發和商業化治療罕見病和腫瘤的革命性療法,今天宣佈LIVMARLI (Maralixibat Chloride口服液/LIVMARLI®)獲得台灣食品藥物管理局(TFDA)批准上市。LIVMARLI是一種腸肝循環胆汁酸運輸蛋白(IBAT)抑制劑,是第一款也是唯一獲批在台灣上市,用於1歲及以上Alagille綜合徵(ALGS)患者因膽汁淤積引起的瘙癢(膽汁流動減緩或停滯導致的瘙癢)的治療藥物。ALGS是一種罕見的遺傳疾病,可能導致肝硬化晚期和死亡。ALGS的特徵是缺乏膽管,這會導致膽汁淤積,以及影響肝外器官,如腎臟、眼睛、骨骼和心血管系統。膽汁瘙癢是ALGS中最麻煩的症狀,極大地降低了生活質量。LIVMARLI最近已在香港、中國大陸和加拿大獲批。它也已獲批在美國用於3個月及以上的ALGS患者,並在歐洲用於2個月及以上的ALGS患者。這次擴張反映了康諾亞致力於全球範圍內為罕見病患者提供先進療法的承諾。
LIVMARLI的批准基於Mirum Pharmaceuticals的關鍵性ICONIC研究和RISE嬰兒安全性研究的數據,以及多年來從ALGS患者計劃中收集的數據。ICONIC研究顯示與安慰劑相比,LIVMARLI在減輕瘙癢方面具有統計學意義和臨床意義的減輕,以及顯著降低血清膽汁酸,這兩個效果在多年治療中都得以持久維持。 RISE研究的中期數據支持12個月以下嬰兒組的適應症。
康諾亞與Mirum Pharmaceuticals公司簽訂了獨家許可協議,在某些條件下,康諾亞將在大中華地區開發、商業化和生產LIVMARLI,用於三種罕見肝病適應症:Alagille綜合徵(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)和先天性膽管閉鎖(BA),以及其他選定的適應症。LIVMARLI目前正在一項名為EMBARK的全球2期研究中評估用於治療BA,該研究已於2023年5月完成了在中國的患者入組。
“LIVMARLI在台灣獲批,緊隨在六個月內先後在中國大陸和香港獲批,我們為此感到非常欣喜,”康諾亞藥業股份有限公司創始人、董事長兼首席執行官薛軍博士表示,”將這項重要療法引入台灣,不僅強調了我們對創新的承諾,也反映了我們致力於使全球有需求的患者獲得先進治療的決心。LIVMARLI在台灣的上市標誌著一個重要的轉折點,以解決ALGS患者面臨的獨特挑戰。我們衷心感謝我們的合作夥伴Mirum對這次非凡之旅所給予的堅定支持。”
關於LIVMARLI
LIVMARLI® (maralixibat) 口服液是一種最小吸收的肝內膽汁酸運輸蛋白(IBAT)抑制劑,它阻斷膽汁酸的腸肝循環,降低肝臟和血清中的膽汁酸水平,減少肝損傷的可能性,並減輕瘙癢。LIVMARLI是第一款獲批在美國、歐洲和中國治療Alagille綜合徵相關膽汁瘙癢的藥物。
LIVMARLI目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的後期臨床研究中進行評估,包括BA。LIVMARLI已獲美國FDA批准用於ALGS和PFIC 2型的突破性療法指定,以及ALGS、PFIC和BA的孤兒藥指定。
關於Alagille綜合徵(ALGS)
Alagille綜合徵(ALGS)是一種常染色體顯性多系統疾病,可能導致肝硬化晚期和死亡。 ALGS的出生發生率在1/3萬到1/5萬之間[1],並已在中國國家罕見病註冊系統(NRDRS)中註冊。ALGS已被納入2023年9月公佈的《第二批國家罕見病目錄》。 該疾病的特徵是缺乏膽管和影響肝外器官,如腎臟和眼睛,以及骨骼和心血管系統。 所有患者都有肝臟受累[2,3],通常表現為慢性膽汁淤積(膽汁流動減緩或停滯),通常發生在新生兒期或出生後前3個月內。 除了黃疸、皮膚黃色瘀斑和肝腫大之外,患者還可能出現嚴重的瘙癢[4],這可能導致皮膚變形、情緒障礙、睡眠剝奪以及受影響兒童的學習中斷,由於抓搔[5]。 它嚴重影響患者的生長、發育和生活質量[6],並可能導致肝移植[7]。
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[1]. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156 |
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[2]. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57. |
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[3]. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82. |
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[4]. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765. |
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[5]. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765. |
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[6]. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527. |
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[7]. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398. |
重要安全信息
LIVMARLI可能引起副作用,包括:
肝功能檢測值變化。 Alagille綜合徵患者的某些肝功能檢測值變化很常見,在LIVMARLI治療期間可能會惡化。這些變化可能代表肝損傷,並可能很嚴重。 您的醫療服務提供者應在治療前和治療期間進行血液檢查以檢查您的肝功能。如果您出現任何肝問題的跡象或症狀,包括噁心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、大便變暗或變棕、右側腹痛或食慾不振,請立即告知您的醫療服務提供者。
胃腸道問題。LIVMARLI可能引起腹瀉、腹痛和嘔吐。告訴您的醫生,如果您出現這些症狀。您的醫生可能會建議您改變飲食以治療輕微的胃腸道副作用。
