北京 和 BURLINGTON, Mass., 2023年10月17日 — CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX:1228),一家全球生物製藥公司,以中國為基礎,致力於罕見疾病和罕見腫瘤治療的研發和商業化,今天宣佈,中國國家藥品監督管理局已接受CAN108(邁芮倍®/LIVMARLI®)治療進階家族性肝內膽管性肝硬化(PFIC)引起的膽汁性瘙癢的新藥申請。PFIC是一種罕見遺傳性疾病,通常導致肝功能衰竭的進程性肝病。PFIC自2018年5月起已被列入中國的「第一批罕見病目錄」。該申請獲得優先審查。
此次申請的依據是LIVMARLI在MARCH PFIC期III試驗中的數據。MARCH PFIC是迄今為止在PFIC患者中規模最大的隨機對照試驗,涵蓋了包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6在內的各種遺傳性PFIC亞型以及未確定突變狀態的93例患者。研究結果顯示,LIVMARLI治療組患者在瘙癢(p<0.0001)、血清膽酸(p<0.0001)、膽紅素(p=0.0471)和按體重Z值衡量的生長(p=0.0391)方面均有顯著改善,適用於組合遺傳亞型的患者組合。
LIVMARLI是美國、加拿大、歐洲和中國首批獲批用於治療阿基爾綜合徵相關膽汁性瘙癢的藥物。
CANbridge Pharmaceuticals Inc.與Mirum Pharmaceuticals, Inc.(Mirum)於2021年簽署了獨家授權協議,將LIVMARLI在大中華地區的開發、製造和商業化權利授予CANbridge。Mirum還向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交了補充新藥申請,以治療3個月及以上PFIC患者的膽汁性瘙癢,並向歐洲藥品管理局(EMA)提交了營銷許可變更申請,以治療PFIC。根據協議條款,CANbridge有權在大中華地區開發、製造和商業化LIVMARLI用於阿基爾綜合徵(ALGS)、PFIC和膽道閉鎖(BA)等三個指示以及某些其他指示。LIVMARLI目前正在中國進行的全球II期試驗EMBARK中評估BA的治療。
「PFIC的新藥申請被國家藥監局接受,是我們實現目標為中國患者帶來治療的又一步。」CANbridge董事長兼首席執行官James Xue博士表示。「隨著LIVMARLI在今年初獲得中國大陸、香港和台灣用於治療阿基爾綜合徵的批准,PFIC代表著CANbridge擴大藥物指示的機會,最大限度發揮此藥的潛力。我們期待LIVMARLI在中國正式獲得此指示的批准,這將為患者和家人帶來長期需要的舒緩。」
關於PFIC
進階家族性肝內膽管性肝硬化(PFIC)是一種罕見遺傳性疾病,通常導致肝功能衰竭的進程性肝病。在PFIC患者中,肝細胞分泌膽汁的能力下降。由此引起的膽汁積聚導致肝損傷。PFIC的症狀通常從嬰兒期開始。患者會出現嚴重瘙癢、黃疸、生長遲緩(營養不良)以及肝功能逐漸衰竭。該疾病在美國和歐洲估計發生率為每50,000至10萬人中有1例。目前已在遺傳學上識別出6種PFIC亞型,其特徵都是膽汁分泌障礙和進程性肝損傷。
關於LIVMARLI
LIVMARLI®(邁芮倍)是一種口服解的最小吸收型胆汁酸運輸蛋白(IBAT)抑制劑,它可以阻斷腸肝循環中的胆汁酸,降低肝臟和血清中的胆汁酸水平,減輕肝損傷並緩解瘙癢。LIVMARLI是美國、加拿大、歐洲和中國首批獲批用於治療阿基爾綜合徵相關膽汁性瘙癢的藥物。
LIVMARLI目前正在進行後期臨床研究,用於治療其他罕見膽汁性肝病,包括膽道閉鎖。LIVMARLI已獲FDA給予突破性治療品種指定和罕見病指定,適用於阿基爾綜合徵和PFIC型2。
重要安全信息
LIVMARLI可能引起以下不良反應:
肝功能指標改變。在阿基爾綜合徵患者中,肝功能指標的改變是常見的,在LIVMARLI治療過程中可能惡化。這可能表示肝損傷,嚴重影響健康。醫生應在治療前後定期檢查肝功能。如出現任何肝功能異常症狀,請立即告知醫生,如噁心、嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿色深或褐等。
胃腸道問題。LIVMARLI可能引起腹瀉、腹痛和嘔吐等胃腸道不適。如症狀比平時嚴重,請立即告知醫生。
脂溶維他命缺乏症(A、D、E、K維他命水平下降)。阿基爾綜合徵患者常見,LIVMARLI治療可能加重。醫生應定期檢查。
其他常見不良反應包括胃腸道出血和骨折。
關於CANbridge Pharmaceuticals Inc.
CANbridge Pharmaceuticals Inc.(HKEX:1228)是一家全球生物製藥公司,以中國為基礎,致力於罕見疾病和罕見腫瘤治療的研發和商業化。CANbridge擁有差異化的藥物組合,包括4款已獲批藥品和10項在研藥物,針對預期需求大、市場潛力巨大的常見罕見疾病和罕見腫瘤,如亨特症候群等溶酶性貯積症、補體介導疾病、血友病A、代謝異常症、罕見膽汁性肝病和神經肌肉疾病,以及腦胶質母細胞瘤等。CANbridge下一代創新和工藝開發設施致力於研發可能實現治癒的基因治療,包括泡馬病、法布熱病、脊髓性肌萎縮症(SMA)等神經肌肉疾病,並與全球領先研究人員和生物技術公司合作。
欲了解更多CANbridge Pharmaceuticals Inc.資訊,請訪問:www.canbridgepharma.com.
前瞻性陳述
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